由默多克大学和Perron 研究所共同创立的分子医学和创新治疗中心的研究员Rakesh Veedu 博士是该项目的主要领导者，他说：“基于RNA 的药物为开发RNA。针对罕见疾病和获得性疾病的精确治疗具有广阔的前景，这项新研究显示了新型化学物质在RNA 治疗应用中的潜力。”

一种新发现的化学物质硫代吗啉(TMO) 在应用RNA 疗法以低剂量精确靶向疾病基因方面非常有效。

Veedu 博士说：“与目前FDA 批准的药物化学物质相比，这种新的RNA 治疗分子可用于治疗杜氏肌营养不良症，例如使用传统的DNA 或RNA 生产设备以低成本进行治疗，”它可以批量生产。 ”。有害疾病的治疗药物等”

这项研究为治疗特别影响儿童、青少年和年轻人的罕见疾病提供了机会。由于这些疾病仍然难以诊断、治疗和研究，因此开发罕见疾病治疗方法的更有效平台是健康和经济的双重助推器。

在西澳，少数病例给医院带来巨大压力，2%的罕见病患者占医院账单的10.5%，Veedoo博士表示硫代吗啉酮TMO是一种可治疗的药物，他表示正在使用。开发有效的RNA靶向药物。罕见遗传病、代谢性疾病、传染病、癌症等多种疾病。

科学家的下一步是将TMO药物分子转化为临床干预治疗。

以上是莫道克大学与美国大学合作创新研究罕见疾病的情况。若内容来源于互联网，如有侵权，请联系我们删除。